La valutazione degli esiti nella prospettiva dei pazienti

PROMs è l’acronimo di Patient-Reported Outcome Measures, ovvero misure di esito riportate dal paziente. Le prime misure di outcome riportate dal paziente risalgono agli anni ’70, quando sono stati sviluppati ed utilizzati strumenti per la raccolta routinaria delle misure di dolore provato dai pazienti e riportate direttamente dagli stessi, nell’ambito di trial clinici e valutazioni di efficacia di trattamenti1. L’uso dei PROMs nell’ambito di questo tipo di studi si è molto diffuso, diventando l’ambito principale di applicazione degli stessi2. Queste misure consentono infatti di integrare gli indicatori di esito basati su valutazioni cliniche prodotte dai professionisti sanitari con le valutazioni che lo stesso paziente esprime in modo diretto del proprio stato di salute. In tal senso, i PROMs permettono di comprendere se un trattamento o in intervento specifici abbiano fatto la differenza per paziente, tanto in termini di condizioni di salute specifiche e generali, quanto di qualità della vita. I PROMs, infatti, sono questionari in grado di raccogliere informazioni di diverso tipo. La multi-dimensionalità dei PROMs con- sente di cogliere una serie ampia di aspetti; infatti, i questionari investigano generalmente una rosa di costrutti o dimensioni diversi che includono: sintomi, funzionalità, salute mentale/disagio psichico, percezione della propria salute, health-related quality of life. Ognuno dei costrutti è misurato mediante metriche che associano un valore alle risposte dei pazienti, al ne di produrre uno score. Più nel dettaglio, i questionari utilizzati per la raccolta dei PROMS includono strumenti standardizzati disease/condition specific, cioè studiati per indagare gli esiti di un intervento o una patologia specifici, e strumenti generici, in grado di misurare la qualità della vita e lo stato di salute percepito dal paziente. Negli ultimi anni, il numero di misure specifiche è cresciuto esponenzialmente, permettendo l’utilizzo dei PROMs per la valutazione degli outcome prodotti in diversi percorsi assistenziali e da numerosi trattamenti, siano essi chirurgici, farmacologici, psicoterapeutici, riabilitativi, etc.. A questi si affiancano normalmente questionari generici, come l’EuroQol ve dimensions questionnaire (EQ-5D)3 e lo Short Form Health Survey (SF-36). Si tratta di PROMs che misurano il benessere, la qualità della vita e lo stato di salute percepiti dai pazienti a prescindere dalla loro condizione specifica, dalla loro patologia e dalle loro caratteristiche individuali. Sono strumenti particolarmente utili per effettuare comparazioni tra gruppi o a livello aggregato, come nel caso dei trial clinici. Le modalità di somministrazione dei PROMs sono oggi oggetto di linee guida volte a standardizzare le procedure di raccolta dei dati e il loro uso, a massimizzare la comparabilità dei dati tra diversi trial clinici o studi osservazionali, così come tra diverse organizzazioni sanitarie o sistemi sanitari nell’ambito di sistemi continui di raccolta dei PROMs.